医学案例
脑瘫案例简介
生活在台北的小润润,不幸患了异染性脑白质退化症。这是一种罕见的遗传性疾病,它会导致患者在或长或短的时间内陆续出现智力退化、失明、失语、瘫痪等正装,最终在痛苦中死亡。

为了拯救15岁的女儿,润润妈妈几乎跑遍了欧美相关方面研究的顶尖实验室。然而,由于润润已经发病到中期,没有任何一个国家的科学家愿意冒险为润润进行治疗。通过网络和有人帮助,润润妈妈遇到了干细胞基因编辑修复治疗专家,香港大学的连祺周教授。

经过多轮会诊,连教授认为自体造血干细胞基因修复移植或许可以帮到润润,在获得相关部门的许可后,答应对润润进行救治。润润接受的体外干细胞基因修复替代治疗,是一种国际尖端的治疗手段。它首先提取病人自体的干细胞,在体外对缺陷的基因进行编辑修复。经过制备后再重新输入人体,替换原有的干细胞,从根本上剔除变异的基因,让患者摆脱病魔的纠缠。
润润治疗的成功,标志着干细胞基因技术在异染性脑白质退化症领域的应用,从低龄早期患者拓展至青少年中期发病者。对新领域的探索给更多的同类患者带去了科学的福音。

卡拉湾案例简介
中国卡拉湾患病家属携患儿向美国麻省大学医学院院长佛拉特、美国麻省大学医学院教授、李伟波罕见病研究中心主任咨询。

CAR-T让白血病女孩变身“美国名媛”
4年前,6岁的美国女孩埃米莉(Emily)在美国接受了一次特殊的手术:通过CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)的细胞免疫治疗技术来抗击白血病,当时,她是全球第一名试用这项新技术的儿童。
庆幸的是,4年后,10岁的埃米莉依然健康地活着,并摇身一变成了美国社交圈的“名媛”:她不仅被美国总统奥巴马在白宫接见,上个月还在脸书(Facebook)共同创始人兼第一任总裁帕克(Sean Parker)向癌症中心捐赠免疫治疗研究资金的庆功会上,与Lady Gaga和凯蒂·佩里(Katy Perry)共舞。
2010年5月,4岁的埃米莉在经过两轮化疗后生命依旧垂危,那时她前往美国费城再次接受高剂量化疗。尽管成功,埃米莉体内的癌细胞依旧没有被完全杀死,组织器官也出现了损伤。
2012年4月,埃米莉在没有其他求生选择的情况下参与了CAR-T治疗,事情开始发生戏剧性的反转。
澳洲首例接受CAR-T疗法癌症女孩已完全康复
作为澳大利亚首个接受世界最先进的CAR-T细胞疗法的人,来自阿德莱德(Adelaide)的21岁女孩柯瑞莎(LaurenKrelshem)近日被确认已从白血病中完全康复。据了解,柯瑞莎7岁就被诊断出白血病,距今已有14年。
报道称,墨尔本皇家儿童医院(RoyalChildren’sHospital)用世界先进的CAR-T细胞疗法,成功治愈了白血病女孩柯瑞莎。此次临床试验的带头人、宾夕法尼亚大学(UniversityofPennsylvania)教授朱恩表示,CART细胞疗法在过去4年中成功治愈了93%的急性淋巴細胞性白血病病人,而他们现在将在实体肿瘤上进行试验。朱恩教授表示,各国现有110例CAR-T细胞疗法的临床试验正在进行中,预计美国从明年开始将会允许此疗法正式被投入使用。
一年以前,柯瑞莎曾被告知自己除了姑息治疗已无其他选择。之后她接受了CAR-T疗法的试验,上个星期的化验结果表明,她的体内已无残留的癌细胞。柯瑞莎兴奋地说道:“我终于可以回归到正常的生活,开始追求我所有的梦想啦!

易染性脑白质营养不良案例简介
2018年5月19日,广州妇儿中心与香港大学连祺洲博士团队研究的细胞基因修饰技术联合,共同完成首例异染性脑白质营养不良(MLD)患儿基于基因修饰的自体外周血干细胞移植术。

此次,基于基因修饰的自体外周血造血干细胞移植的成功,标志着广州妇儿中心血液肿瘤科的干细胞移植水平上升了一个新的台阶,同时也显示了我科处理疑难复杂病例的实力。
异染性脑白质营养不良(MLD)传统的治疗方法是异基因造血干细胞移植,但其存在供者难找,治疗风险大,并且在寻找供者的过程中耽误了治疗最佳时机等风险,而基于自身干细胞的自体移植则较好地规避了上述风险。但自体干细胞移植需要三大技术的实力支撑,分别是基因修饰技术、低体重患儿外周血干细胞采集技术和娴熟的造血干细胞移植技术。目前关于基于基因修饰的自体干细胞移植治疗MLD在全世界均处于研究阶段,并未广泛应用。血液肿瘤科江华主任的移植团队敢为人先,开拓创新,凭借实力拿下了基因修饰自体移植治疗这块战略高地。

异染性脑白质营养不良(MLD)是由于芳基硫酸酯酶A或神经鞘脂激活蛋白B,即脑硫脂激活蛋白的缺陷,使溶酶体内脑硫脂水解受阻,而沉积在中枢神经系统的白质、周围神经脱髓鞘形成的进展性、退化性神经系统疾病。MLD通常按发病年龄分为以下三型:晚婴型、青少年型、成人型。

脐带间充质干细胞治疗糖尿病
57岁糖尿病患者吴秀华使用脐带间充质干细胞治疗,让她免于截肢此前血糖高达15.1,被迫截去左肢,足、眼、肾等多器官引起并发症后尝试脐带间充质干细胞治疗,缺血部位新生出血管,下肢微循环得到改善,成功保住右肢。
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